Progeria Hutchinsona-Gilforda

Zespół powodowany przez heterozygotyczną mutację de novo w genie lamininy A (LMNA) na chromosomie 1q22. Może występować w postaci klasycznej o początku w okresie niemowlęcym lub w postaci zaczynającej się w późniejszym dzieciństwie.
Chorzy na progerię charakteryzują się niskim wzrostem, niską masą ciała, wczesną utratą włosów, lipodystrofią, twardziną, zmniejszoną ruchomością stawów, osteolizą oraz wyglądem twarzy, charakterystycznym dla osób starszych. Rozwój umysłowy jest prawidłowy. Zaburzenia sercowo-naczyniowe prowadzą do wczesnej śmierci. Początek choroby ma miejsce zazwyczaj w pierwszym roku życia.¹ Badania wykazały, że początek choroby w późniejszym dzieciństwie, bądź wczesnym okresie nastoletnim koreluje z dłuższym przeżyciem.²

¹Hennekam, 2006
²Chen et al., 2003; Hegele, 2003